5月份，史上最贵的一款新药Zolgensma引发广泛关注，这种药用来治疗一种罕见病—
（史上最贵的药Zolgensma可以有效治疗脊髓性肌萎缩症，罕见病来自网络视频截图） 罕见病大多是基因病，很多患者是儿童，需要长期治疗支持。以蝴蝶宝贝——大疱性表皮松解症患儿为例，这种疾病目前无法治愈，只能依靠皮肤护理，每天对伤口进行清洗、消毒、涂敷料。
皮肤护理所需要的敷料和材料并不是几万或几十万的天价药，但长期使用这些耗材，加上护理工作比较复杂，家中往往需要一个大人全职在家照顾，很多家庭因此面临着巨大的经济压力，陷入因病致贫的困境。谁来为罕见病患者提供帮助？政策已
经开始了倾斜， 3月1日，我国降低了21种罕见病药品制剂及一些原料药征收增值税，从16%到3%的降幅刺激了更多企业投入罕见病药物的研究，也将大大降低患者方的用药负担。这些显然还不够。
黎志宏在接受媒体采访时建议，国家应加快将罕见病诊疗纳入到医疗保障体系的步伐。还有业内人士提出，制定特殊的罕见病医保政策，为罕见病群体单独筹资。
制度环环相扣，一个文件解决一个环节，仍有下一个环节要打通，罕见病从有地方可治到让患者有得治、治得起，依然还有还有很多路要走。
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